科技部《关于对国家重点研发计划“干细胞及转化研究”等7个重点专项2020年度申报指南征求意见的通知》表示,2020年,国家拨总经费23亿元支持干细胞及转化研究重点专项。
至今,中央财政连续4年拨款总计超过22亿元支持“干细胞及转化研究”重点专项。干细胞科技早已经被列为我国战略性、前瞻性的重大科学问题。干细胞的研究和发展对健康和生命将会是一个革命性的变革,以下是目前干细胞治疗领域涉及最广的八大疾病领域。
01骨关节炎
骨关节炎是一种影响关节的退行性疾病。随着时间的推移,保护关节、防止骨头相互摩擦的软骨会断裂。这也会导致骨骼的退化,引起疼痛、僵硬和最终的不能动弹。这种情况通常会影响臀部、膝盖和拇指,有些案例也会影响肘部、手腕、脚踝和手指。
软骨无法进行自我更新,人出生时体内只有这么多细胞,这意味着当这些细胞死亡之后,没有新的细胞取代它们。因此,关节和骨骼会退化。干细胞可分泌的细胞因子是骨髓细胞的百倍以上,具有增殖成软骨的能力。
2019年5月,人脐带间充质干细胞注射液获得国家药监局临床试验默示许可(批件号 CXSL1900016),用于治疗膝骨关节炎。
国外已上市细胞产品:
比利时TiGenix公司开发的产品ChondroCelect(自体软骨细胞),用于膝盖软骨修复。
韩国Medipost公司的可特立(Cartistem,含有脐带血间充质干细胞和透明质酸钠)是首个采用异基因干细胞修复关节软骨的细胞治疗产品。
02中风
2017年,异体骨髓来源的间充质干细胞产品MultiStem治疗中重度缺血性脑卒中的II期临床取得积极成果,证明了可行性和安全性 ,相关成果发表在顶级期刊The Lancet Neurology上。
试验结果表明,脑卒中患者对MultiStem的耐受性良好,无严重副作用事件。患者接受治疗后炎症细胞因子显着减少,加速免疫系统恢复。目前该疗法已经获得了美国FDA批准进入III期临床试验,预计将在美国及欧洲的50多家顶级脑卒中中心招募约300名患者。
2019年9月17日,发表在STEM CELLS上的一项I期扩展试验结果首次证明了早期使用自体骨髓单个核细胞(MNCs)治疗急性缺血性脑卒中患者的安全性和可行性。
03心脏病
心脏病仍然是全球的头号杀手。据《中国心血管病报告2018》报告,我国冠心病患者有1100万,肺原性心脏病患者500万,心力衰竭患者450万,风湿性心脏病患者250万,先天性心脏病患者200万,且发病人数和死亡人数逐年上升。
干细胞治疗心脏病的最大好处是它能够取代受损或死亡的细胞,而不需要侵入性手术或移植。
2018年5月16日,Nature News报道称,日本卫生部允许大坂大学的医生提取干细胞衍生的组织薄片,并将其用于治疗心脏病患者。在临床前研究中,研究小组确定由iPS细胞生成的细胞移植薄片可以改善心脏功能。
澳大利亚Mesoblast公司的Revascor由15亿个间充质前体细胞(MPCs)组成,通过直接注射到患者的心肌中治疗疾病。一项III期试验(NCT02032004)正在评估Revascor用于治疗晚期心力衰竭患者。该试验已经完成了北美55个中心的患者登记,其中566名患者随机接受Revascor或安慰剂治疗。
04糖尿病
I型糖尿病是遗传性的,是由于胰腺不能产生胰岛素,或者产生的胰岛素太少。这很可能是由于免疫系统紊乱,身体攻击自己的胰岛——即负责制造胰岛素的胰腺细胞。在这种情况下,干细胞可以提供与其他自身免疫疾病相同的免疫系统调节作用。
II型糖尿病是指身体对胰岛素产生抵抗力。胰腺可能仍然正常运作,但是患者的身体感觉不到,这意味着血液中胰岛素的释放仍然不会促使细胞吸收葡萄糖。它仍然留在血液中,引起危险的高血糖症,就像它在I型糖尿病中一样。
第二种情况也可能对干细胞治疗有反应,干细胞治疗可以帮助胰腺适度分泌胰岛素,并帮助身体更有效地对胰岛素做出反应。
目前,评估干细胞对这两种疾病有效性的多项临床试验正在进行中,许多人急切地等待着结果。
2017年发表在Science Translational Medicine的一项研究中,波士顿儿童医院的研究人员通过注入预先处理过的能够产生更多PD-L1的造血干细胞,成功地逆转了小鼠模型的I型糖尿病。
Science同日发布两则重磅新闻
05脱发
干细胞为全天然的头发再生铺平了道路——从头皮上移除毛囊,分离出干细胞,并将这些毛囊连同干细胞一起注入头皮。这种疗法的精髓在于,通过提供头发再生所需的营养物质和最初产生头发所需的毛囊,促使原先没有头发或秃顶的头皮部
温哥华一家致力于治疗脱发的公司正在开发利用真皮鞘杯(DSC)细胞治疗雄激素性脱发(男性型脱发)的自体细胞疗法。该公司正在开发的候选产品叫做RCH-01。它准备开始II期试验,将招募160名男性受试者。在试验中,真皮鞘杯细胞将从取自患者头部后部的活检组织中分离出来。之后,细胞将在实验室中扩增,并注射到患者头皮的秃顶区域。
06白血病
白血病是影响淋巴系统和骨髓的另一种癌症。白血病细胞癌变,影响免疫系统,引起一系列的症状,最终导致未经治疗的死亡。这是最常见的儿童癌症,但也影响不同年龄的成年人。
然而,干细胞疗法带来了巨大的希望。治疗方法包括首先用高剂量化疗杀死白血病细胞,有时还需要放疗。在大部分癌细胞被击败后,患者接受干细胞输注来帮助身体重新恢复,这样就可以再次制造正常的血细胞。
这种治疗,通常只适用于复发的患者,即他们的癌症从标准治疗中得到缓解,几个月或几年后又复发了。然而,好消息是:在第一次缓解期进行干细胞治疗,5年存活率为30-50%。如果患者在干细胞移植后2年内没有复发,他们很有可能存活多年。
05嵴椎损伤
嵴髓损伤或切断是人体最严重的创伤之一。取决于受伤发生的部位,患者可能再也不能走路,甚至不能移动手臂。长期以来,这种创伤是完全无法弥补的。虽然近年来的一些神经外科手术让患者恢复了部分功能,但结果仍然常常令人失望。
干细胞为这部分患者的未来带来了巨大的希望。在这其中,干细胞提供了替代受损神经的能力,而不是试图修复受损神经。通过将干细胞注射到损伤部位,嵴柱可以自我修复,获取正常运作所需的所有成分。
结合生长因子和激素,干细胞能够前往受伤部位“重建”功能,然后干细胞分化为特定的细胞,与受损组织整合并修复。
08自身免疫疾病
自身免疫疾病如类风湿性关节炎、糖尿病、多发性硬化、狼疮、爱迪生氏病、格雷夫斯病等。干细胞疗法在自身免疫疾病中有两个潜在的益处。它可以帮助修复和再生在自身免疫攻击中受损的组织。干细胞可以帮助他们修复神经、皮肤、血液、器官等。这有助于患者恢复健康,对抗这类疾病的退化。
干细胞可以调节免疫系统,使其不再凶勐地攻击、或者根本不攻击身体。研究表明,干细胞可以最大限度地减少免疫系统的病理影响,从而避免自身免疫,同时保持机体攻击外来物质和真正病原体的能力。
未来展望:
根据国家药品监督管理局药品审评中心的信息显示,2018年6月至今,国内相继有8款干细胞新药的临床试验申请获受理,其中4款已获临床默示许可,涉及疾病包括膝骨关节炎和糖尿病足溃疡。
虽然我国干细胞技术还在临床试验阶段,但我国现已有50余个干细胞临床研究项目完成备案,涉及的疾病包括:急性心梗、膝骨关节炎、帕金森病、卵巢早衰、银屑病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、骨修复、不孕症、失代偿性乙型肝炎肝硬化等。随着临床研究的进一步开展,干细胞疗法会让更多的病人真正受益!
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